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PFIC 已被納入2018年由國(guó)家衛(wèi)健委聯(lián)合五部委發(fā)布的《第一批罕見(jiàn)病目錄》。北?？党蓳碛衜aralixibat（CAN108）在大中華區(qū)開(kāi)發(fā)與商業(yè)化的獨(dú)家授權(quán)，用于治療包括膽道閉鎖（BA）、阿拉杰里綜合征（ALGS）和 PFIC在內(nèi)的三種罕見(jiàn)肝病。北?？党杀O(jiān)督CAN108在中國(guó)開(kāi)展治療BA的 II期EMBARK 研究。根據(jù)海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)的先行先試政策，CAN108已獲批在區(qū)內(nèi)用于治療BA。

北?？党蓜?chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群博士表示：“祝賀Mirum在臨床試驗(yàn)取得的成功，并期待在雙方持續(xù)的共同努力下，為大中華區(qū)的罕見(jiàn)肝病患者帶來(lái)新的治療方案。”

關(guān)于CAN108(Maralixibat口服液)

Maralixibat口服液是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白（IBAT）抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝回圈，降低肝內(nèi)和血清中的膽汁酸水準(zhǔn)，減少由此介導(dǎo)的肝臟損傷，緩解瘙癢。Maralixibat口服液是目前FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)也是唯一一個(gè)用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征(ALGS)患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。

Maralixibat口服液除了ALGS外，其他膽汁淤積性肝病適應(yīng)癥的開(kāi)發(fā)也進(jìn)入晚期臨床開(kāi)發(fā)階段，包括進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）。其中ALGS和PIFC均已被FDA授予突破性治療及罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥的認(rèn)定。

北?？党梢勋@得Maralixibat口服液大中華區(qū)對(duì)ALGS、PFIC、BA三個(gè)適應(yīng)癥的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的獨(dú)家授權(quán)，同時(shí)，治療阿拉杰里綜合征的新藥CAN108在國(guó)內(nèi)的上市申請(qǐng)（NDA）獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已正式受理并納入優(yōu)先審評(píng)。

北?？党芍扑幱邢薰竞?jiǎn)介

北海康成制藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱"北?？党?quot;，股票代碼1228.HK）是一家全球化的罕見(jiàn)病生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。

公司目前擁有13 個(gè)具有可觀市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組合，其中包括三種已獲批上市產(chǎn)品和10個(gè)在研藥物。這些產(chǎn)品均針對(duì)一些較普遍的罕見(jiàn)疾病和罕見(jiàn)腫瘤適應(yīng)癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見(jiàn)的膽汁淤積性肝病，包括阿拉杰里綜合征、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥和膽道閉鎖，以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤。

北?？党蓪⑼獠亢献髋c內(nèi)部研究相結(jié)合，以建立下一代基因治療技術(shù)。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫(yī)學(xué)院、LogicBio、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部和Scriptr Global 等。